Brno - Vědecký tým v Brně vyvinul metodu, kterou chce pomoct pacientům s nevyléčitelnou a dědičnou Huntingtonovou chorobou. Odborníci úspěšně vyzkoušeli na prasatech takzvanou genovou terapii, jejíž pomocí se snaží oddálit nástup nemoci.
Při Huntingtonově chorobě dochází k poškození nervových buněk v mozku, což se projevuje se záškuby, zapomínáním, ale i demencí. Nemocí trpí zhruba jeden člověk z 10.000, "Zatímco v České republice je jich zhruba tisíc, celosvětově se dá počet pacientů odhadnout na 750.000. Nemoc je dosud považovaná za nevyléčitelnou, a proto jakýkoliv krok směrem k nalezení cesty vyléčení nebo oddálení může mít vliv na velký počet pacientů a jejich rodin," sdělil ředitel svatoanenské nemocnice Martin Pavlík.
"Vzhledem k tomu, že je to neurodegenerativní onemocnění, dochází postupně k poškozování nervové tkáně u pacienta, za což je zodpovědný změněný, zmutovaný gen. A právě ten se snažím umlčet cestou genové terapie," vysvětil jeden z hlavních operatérů Jan Chrastina z Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně.
Experimenty trvaly dva týdny. Uskutečnily se na Veterinární a farmaceutické univerzitě v Brně a spolupracovali na nich odborníci z různých zařízení. Cílem bylo ověřit bezpečnost a účinnost genové terapie.
Vědci metodu testovali na miniaturních prasatech, doplnil další člen týmu Roman Liščák z Nemocnice Na Homolce v Praze. "Demonstrovali jsme na nich situaci, kdy nemocnému genovou terapii podáme. Druh viru se prasatům píchá do těch částí mozků, které jsou nemocí nejvíce postižené. Potom prostřednictvím magnetické rezonance sledujeme a kontrolujeme, zda enzymy produkt mutovaného genu rozloží," uvedl Liščák. Podle něj byly experimenty úspěšné a potvrdily bezpečnost a účinnost léčby.
Související
2. dubna 2025 10:25
25. března 2025 13:11
3. února 2025 7:16
30. ledna 2025 21:01
8. ledna 2025 9:04
28. listopadu 2024 11:52
